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“卫总您放心,”见卫康一脸愕然,曹阳赶紧解释道:“我并不是要道德绑架,要求三清专门为我们研发Menkes基因药。”

“我主要还是想见见相关的专家,希望专家能够帮忙解答一些疑问,同时也想请研发人员为后续的安全性测试提供一些帮助。”

“关于Menkes的基因治疗,我已经有了一些研究和思路。只是由于我本人并非专业人士,所以在很多方面还有所欠缺,急需真正专家的指导和建议。”

“哦?”卫康有些好奇道:“那你先说说自己的思路?”

曹阳点点头,凝神一一道来。

“从制备化合物的同时,我已经在开展由腺相关病毒AAV9介导的基因治疗方案,经过一年多的努力,终于通过分析蛋白结构域截短了ATP7A基因的序列,并且构建了质粒,目前也在293T细胞上进行表达验证和生物学活性验证。”

“我已经找到了AAV的包装公司,目前已经谈妥合作意向,但是对于AAV9病毒载体的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻,需要载体专家的指导。”

“因为孩子突变的基因在全身都有表达,AAV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题,最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”

“我想在基因替代治疗后,再全身心投入研究CRISPR-CAS9这种最新的基因编辑工具,因为我孩子的突变是重复突变,在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基,导致终止密码子提前,蛋白翻译被阻断。”

“所以我想通过CRISPR-CAS9工具切除多出的A碱基,我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后作为模型细胞,根据突变点位设计RNA,通过构建质粒体外验证编辑效率。”

“这方面我也希望能有相关的专家可以帮帮我。”

“如果我这样的基因治疗方案可行的话,”曹阳缓了口气,继续说道:“我还有一些病友,都是Menkes患者家属,他们也想获得同样的基因治疗。”

他停顿了片刻,毅然决然道:“卫总,我知道基因治疗这方面的研究非常昂贵,我已经做好准备了,我之前自建实验室投入有几十万,上个月我把车卖了,加上一些积蓄,还有个五十来万,不知道这些资金能够进行到哪一步。”

“实在不行的话,我也可以回去把房子卖了,只求能够彻底治好我儿子。”

“当然,这样的治疗方案,我那些病友可能不是每个人都负担得起,但是也有一些病友愿意砸锅卖铁救孩子,还希望卫总能够给他们一个机会。”

看着曹阳一脸恳切,语气又异常坚决,卫康心中忍不住叹了口气。

于情于理,他都想要帮助这些走投无路的患者家属。

同时,他也又一次对曹阳的基因治疗解决思路感到震惊。

这真的是一个只有高中学历的人吗?

怎么这些方案说得头头是道,比生物学专家还要详尽呢?

可见对方真的付出了极大的精力来钻研学习,才能够有这么深入的了解。

不过,专业的事情,还是要交给专家来处理。

Menkes症一直以来都没有对症的治疗办法,卫康也不太确定对方提出的方案是否可行。

还是得叫专家过来探讨一番,再做出决定。

他露出笑容,眼神中流露出赞赏,看着曹阳道:“看得出你做了很多努力,才有这么清晰的解决思路,这样吧,我把相关的专家喊过来,你们一起商量一下,我要先听听他的意见,怎么样?”

曹阳顿时大喜:“太谢谢你了,卫总,这正是我想要的。”

卫康掏出手机,走到一边,给唐缺打了个电话,将这边的事情一一告知。

“我的天,竟然有自学能力这么强的患者家属吗?简直就是我的知己,别动!我马上过来!”

电话里瞬间传出唐缺的怪叫声。

五分钟后,一道白色旋风冲进了会议室。

“家属呢?你,你就是那位叫曹阳的患者家属吧,很高兴认识你,来,给我说说你家小孩具体情况,还有你的基因治疗思路。”

唐缺一进来就看到了曹阳,一脸欢喜地坐在他旁边,热情洋溢得像狗子看到了香肠。

卫康赶紧伸手介绍:“这位是我们生物实验室主任唐缺,SMA基因治疗药物就是他全盘负责研发的。”

曹阳顿时肃然起敬,十分客气地伸手:“久仰久仰,唐主任,十分荣幸见到您……”

他还要继续寒暄,唐缺却有些不耐:“曹先生,不用这么客气,我们还是先谈正事吧。”

曹阳缩回手,有些不好意思地点点头,随即从脚下的包里取出厚厚一沓病例,还有一些准备的资料,递了过去。

唐缺慢慢翻看,他在一边详细解释。

两人低着头,边看边讨论起来。

卫康在一边旁听,眼看这两人讨论得越来越火热,颇有一种局外人的无聊感觉。

还好这两人一个很专业,一个也比较懂,没有出现什么鸡同鸭讲的状况,反而都相当有默契。

一番讨论过后,两人终于达成共识。

曹阳一脸喜色道:“太感谢了唐主任的讲解了,真是令我茅塞顿开,醍醐灌顶啊。”

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